１２月２７日，國家藥監局藥品器械監管科學研究基地（海南省真實世界研究院）工作座談會在京舉行，會議旨在更好地推進監管基地建設及真實世界數據研究相關工作。

真實世界數據研究院落地

海南第一個“吃螃蟹”

而在此前的１１月２７日，國家藥品監督管理局藥品醫療器械監管科學研究基地（即“海南省真實世界數據研究院”）落地博鰲樂城國際醫療旅游先行區，標志著真實世界研究從試點走向實際應用。

事實上，真實世界數據在醫療器械審批中早有應用。２０１９年４月，國外生物制藥企業艾爾建公司產品“青光眼引流管”獲得臨床急需進口醫療器械審批，在海南省博鰲樂城先行區使用。２０１９年１１月，青光眼引流管正式啟動真實世界研究，通過臨床采集真實世界數據。２０１９年６月，國家藥監局與海南省政府聯合啟動了海南臨床真實世界數據應用試點工作，以該產品作為試點的第一個產品。２０２０年３月２６日，艾爾建的青光眼引流管成為我國首個使用真實世界數據獲批上市的醫療器械產品，其在注冊中使用了在海南博鰲樂城先行區收集的臨床真實世界證據進行人種差異評價，從而避免了重復的臨床評價過程。

在試點政策的推動下，該產品從申請到注冊上市歷時不到５個月，而在過去，國際先進藥械產品至少需要３～５年的“長跑”才能進入國內市場。該醫療器械產品的獲批上市，驗證了真實世界數據在臨床評價中的可行性，也讓不少進口醫械企業看到了真實世界證據在醫療器械注冊上的優越性。

隨后，有４７款進口醫療器械產品申報在樂城先行區開展第二批真實世界臨床數據研究，比第一批增長２９２％。這些產品來自３０家大型跨國藥械企業，包括波士頓科學、羅氏診斷、領先仿生、捷邁、參天制藥、優時比等。 同時，大批進口醫療器械產品開始申報臨床急需進口醫療器械審批，以求能借到真實世界數據審批的“東風”。截至１２月２３日，國家共批準樂城先行區臨床急需進口醫療器械７５批次１０３個品種３９３０套，用于１１４２名患者。

數據共享收集成行業痛點

不過，真實世界數據的運用也面臨著許多現實障礙。數據不可及是實際面臨的首要難題。中華預防醫學會生物統計分會主任委員陳平雁教授表示，當前各家醫院對ＨＩＳ系統的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數據，但遺憾的是，這樣的真實世界數據缺乏共享機制，成為了信息孤島，使得真實世界數據的可及性大大降低。

其次，適用數據比例低也成行業痛點。雖然有海量數據，但由于數據質量不高，能夠潛在產生真實世界證據的真實世界數據的比例很低。如何提升數據共享能力、數據收集能力以及數據質量，成為真實世界數據研究的關鍵。

技術創新

助力臨床真實世界數據研究

創新運用５Ｇ、人工智能、物聯網、云技術、大數據、區塊鏈等“新基建”技術是解決好數據治理和有效方法研究的重要戰略定位。

物聯網＋區塊鏈技術

物聯網上的傳感器和傳感設備能夠不間斷地獲得地理位置、溫度、濕度、速度、振動、視頻等實時數據，這些實時采集的個人健康監測數據是臨床真實世界數據的主要來源之一。

同時，物聯網＋區塊鏈技術解決方案能夠高效獲取臨床數據，減少人為因素導致的數據采集偏倚，保障真實世界數據的準確性。此外，通過利用區塊鏈特有的哈希加密技術構建的分布式數據庫，又為海量真實世界數據獲取和高效數據協同提供了可執行的解決方案。

       同時，通過將獲取的真實世界源數據存在云端，真實世界數據鏈上各參與方（包括但不限于數據分析機構、研發機構、醫療機構以及監管部門等）都可以通過數據權屬人調取源數據，既能夠保障數據安全和患者隱私，又能夠高效開展真實世界數據的可信交換。

人工智能技術

以機器學習和數據挖掘為核心的人工智能技術，可以節省科研人員甄別與分析海量數據的時間和精力，為臨床真實世界數據研究降本增效。

同時，人工智能能夠在數據中挖掘出不易被發現的隱性關系和深度的數據價值，構建出藥品器械、疾病和各類影響因素之間的深層次關系，使得真實世界數據研究和臨床醫學不斷走向融合。

大數據＋云技術

隨著臨床真實世界研究的推廣，各方所采集的真實世界數據必然呈現快速增長。海量的數據規模、各方對數據分析研究要求的不斷提高，必然會對基礎算力和數據存儲能力提出更高的要求。

大數據＋云技術能夠為真實世界數據研究提供動態可擴展的計算能力和存儲資源，高效解決真實世界研究中互聯網資源的使用限制的問題。

真實世界數據審批政策的試點落地，為我國加快醫療器械（尤其是進口、急需醫療器械）注冊審批，創新注冊監管模式提供了新方案和新工具。未來，隨著數據采集技術的提高，數據分析能力、工具的進步，真實世界數據將拓展出更廣闊的應用場景。